1922年，
班廷等人發現并提純了
胰島素，将其成功應用(yòng)于
糖尿病的治療，這一發現拯救了千千萬萬的糖尿病患者，尤其是1型糖尿病患者。
全世界首個接受胰島素治療的糖尿病患者
Elizabeth Hughes的
治療前（左）和
治療後（右）
然而，對于1型糖尿病患者來說，隻能(néng)通過胰島素治療來維持，尚無其他(tā)任何辦(bàn)法解決導緻疾病的根本問題——胰島細胞無法自己産(chǎn)生胰島素。
2021年10月18日，
Vertex制藥公(gōng)司宣布，
一名(míng)嚴重的1型糖尿病患者在接受其名(míng)為(wèi) VX-880 的幹細胞來源的完全分(fēn)化的胰島細胞替代療法後，實現了胰島細胞功能(néng)的“穩健恢複”，這些恢複的胰島細胞可(kě)以讓患者調節胰島素甚至自己産(chǎn)生胰島素，每天的胰島素使用(yòng)量減少91%，血糖控制得到顯著改善。
1型糖尿病是一種代謝(xiè)紊亂綜合征，這種疾病主要是由于通過免疫介導胰腺β細胞的破壞而導緻，必須使用(yòng)胰島素進行治療，因此1型糖尿病又(yòu)稱為(wèi)胰島素依賴型糖尿病。1型糖尿病患者往往會出現腎病/衰竭、眼疾、心髒病、中(zhōng)風、神經損傷等嚴重并發症，甚至危及生命。此外，由于患者必須通過注射胰島素進行治療，因此經常會出現注射胰島素導緻的血糖過低，嚴重的低血糖會導緻意識喪失、昏迷、癫痫發作(zuò)，并且可(kě)能(néng)是緻命的。随着時間的推移，患者的低血糖意識可(kě)能(néng)會受損，這意味着他(tā)們不再能(néng)夠感知低血糖事件的早期迹象，這很(hěn)可(kě)能(néng)危及生命。
這名(míng)患者在大約40年确診患上了1型糖尿病，此後一直依賴胰島素治療，在接受 VX-880 療法的前一年裏就出現了5次危及生命的低血糖事件，患者在參加這一 1/2 期臨床試驗期間，接受了目标劑量一半的 VX-880 單次輸注以及免疫抑制治療。
接受治療後，
該患者實現了胰島細胞功能(néng)的“穩健恢複”，
這些恢複的胰島細胞可(kě)以讓患者調節胰島素甚至自己産(chǎn)生胰島素，每天的胰島素使用(yòng)量減少91%，血糖控制得到顯著改善。 該療法的安(ān)全性與典型的免疫抑制劑治療相似，且沒有(yǒu)報告與治療相關的嚴重副作(zuò)用(yòng)。
雖然目前僅僅有(yǒu)一名(míng)患者的成功案例，但這仍然足以證明這一療法的可(kě)行性，這很(hěn)可(kě)能(néng)代表了一種“改變遊戲規則的方法”。
Vertex 執行副總裁兼細胞和基因療法主管
Bastiano Sanna 博士表示，雖然現在說治愈還為(wèi)時尚早，但這些結果足以支持該療法的臨床試驗的繼續進行，也為(wèi)未來開發無需免疫抑制的細胞療法奠定了基礎。
關于VX-880
VX-880 是一種幹細胞來源的胰島細胞替代療法，
Vertex制藥于2019年9月以9.5億美元的價格收購(gòu)
Semma Therapeutics後獲得了該療法。
該療法旨在通過為(wèi)患者提供基于供體(tǐ)幹細胞來源的胰島細胞産(chǎn)生胰島素來恢複身體(tǐ)調節葡萄糖的能(néng)力，從而取代胰島素注射治療和長(cháng)期護理(lǐ)。
據了解，Vertex制藥正在開發其封裝(zhuāng)胰島細胞療法，這一療法将無需對患者進行免疫抑制，并計劃在2022年向FDA提交臨床試驗申請。
參考資料：
https://news.vrtx.com/press-release/vertex-announces-positive-day-90-data-first-patient-phase-12-clinical-trial-dosed-vx
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